研究文章 分子生物学

通过基础和素质编辑精确校正Duchenne肌营养不良外显子缺失突变

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十搏欧洲杯直播官网2021年4月30日:
卷。7,不。18,EABG4910
DOI:10.1126 / sciadv.abg4910

抽象的

Duchenne肌营养不良(DMD)是一种由缺乏患病素引起的致命肌肉疾病,其保持肌肉膜完整性。我们使用了腺嘌呤基础编辑器(ABE)来修饰营养不良蛋白基因的剪接供体部位,导致从人诱导多能干细胞的心肌细胞中跳过外显子51(ΔEx51)的常见DMD缺失突变,恢复营养不良蛋白表达。Prime编辑还能够在这些心肌细胞中重新恢复肌营养蛋白开放阅读框架。肌肉注射δex51小鼠用腺相关病毒血清型-9编码ABE组分作为分裂性亚乳剪定系统,允许基因编辑和体内疾病校正。我们的研究结果证明了核苷酸编辑对各种DMD突变的校正,尽管在这些策略可用于充分编辑DMD患者的基因组之前,需要改进的递送方法。

https://creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0/

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